Arabia Saudí aprueba el registro de 'Gascayd' para tratar la fibrosis pulmonar idiopática

La Autoridad Saudí de Alimentos y Medicamentos ha aprobado el registro del medicamento 'Gascayd' (niranodomilast) para el tratamiento de adultos con fibrosis pulmonar idiopática, una enfermedad pulmonar rara caracterizada por la acumulación progresiva de tejido cicatricial en los pulmones sin causa conocida, lo que provoca dificultad para respirar y tos persistente.

La autoridad explicó que 'Gascayd' pertenece a los inhibidores de la fosfodiesterasa tipo 4, con un efecto preferente sobre la subclase 4B (PDE4B), una enzima presente en los pulmones que desempeña un papel importante en los procesos de fibrosis e inflamación pulmonar. Al inhibir la PDE4B, el medicamento aumenta los niveles intracelulares de adenosín monofosfato cíclico y reduce la expresión de factores de crecimiento que promueven la fibrosis y de citocinas inflamatorias elevadas en pacientes con fibrosis pulmonar idiopática.

Añadió que la aprobación se produjo tras una evaluación integral de su eficacia, seguridad y calidad, basada en el estudio pivotal de fase III (FIBRONEER-IPF) que incluyó a 1.177 pacientes con fibrosis pulmonar idiopática, distribuidos aleatoriamente para recibir 'Gascayd' en dosis de 9 mg dos veces al día, 18 mg dos veces al día o placebo durante 52 semanas. A la semana 52, la media de reducción de la capacidad vital forzada (FVC) fue de 115 ml en el grupo de 18 mg de 'Gascayd', 139 ml en el de 9 mg, frente a 184 ml en el grupo placebo. La diferencia respecto al placebo fue de 69 ml para la dosis de 18 mg y de 45 ml para la de 9 mg, con ambas dosis mostrando una reducción estadísticamente significativa en la progresión del deterioro de la función pulmonar.

Estos resultados respaldan un estudio previo de fase II con 147 pacientes con fibrosis pulmonar idiopática, que mostró un efecto positivo del medicamento en dosis de 18 mg dos veces al día sobre la FVC frente al placebo tras 12 semanas. Los efectos secundarios más frecuentes fueron diarrea, náuseas, pérdida de apetito y de peso, y dolor de espalda. El uso del medicamento requiere supervisión médica según el prospecto aprobado.

El Programa de Medicamentos Huérfanos apoya el desarrollo y registro de tratamientos dirigidos a enfermedades raras y condiciones con opciones terapéuticas limitadas, contribuyendo a acelerar el acceso a terapias especializadas y ampliar las alternativas de tratamiento, en línea con los objetivos del Programa de Transformación del Sector Salud, parte de la Visión Saudí 2030.